Fabrazyme inneholder virkestoffet agalsidase beta og brukes som enzym-substitusjonsterapi ved Fabrys sykdom, der α-galactosidase enzym-aktivitet mangler, eller nivået er lavere enn normalt. Hvis du lider av Fabrys sykdom fjernes ikke fettsubstansen globotriaosylceramid (GL-3) fra cellene i kroppen. Fettsubstansen begynner å hope seg opp i veggene i blodårene i organene.

Fabrazyme brukes som langsiktig enzym-substitusjonsterapi hos pasienter som har fått diagnosen Fabrys sykdom.

Fabrazyme er indisert til voksne, barn og ungdom fra 8 år og eldre.

Fabrazyme gis gjennom et drypp, og inn i en blodåre (med intravenøs infusjon). Det leveres som et pulver som skal blandes med sterilt vann før det gis (se informasjonen til helsepersonell i slutten av dette pakningsvedlegget).

Bruk alltid dette legemidlet nøyaktig slik legen har fortalt deg. Kontakt lege hvis du er usikker.

Fabrazyme brukes bare under oppsyn av en lege som har kunnskap om behandling av Fabrys sykdom. Legen kan anbefale at du behandles hjemme forutsatt at du oppfyller visse kriterier. Kontakt legen hvis du ønsker å bli behandlet hjemme.

Anbefalt dose av Fabrazyme for voksne er 1 mg/kg kroppsvekt, én gang hver 2. uke. Det er ikke nødvendig med endringer i dose for pasienter med nyresykdom.

Anbefalt dose Fabrazyme for barn og ungdom mellom 8 og 16 år er 1 mg/kg kroppsvekt, én gang hver 2. uke. Ingen endringer i dosen er nødvendig for pasienter med nyresykdom.

Oppbevares utilgjengelig for barn.

Bruk ikke dette legemidlet etter utløpsdatoen som er angitt på etiketten etter ordet ‘EXP’. Utløpsdatoen er den siste dagen i den angitte måneden.

Uåpnede hetteglass
Oppbevares i kjøleskap (2-8ºC)

Rekonstituerte og fortynnede oppløsninger
Den rekonstituerte oppløsningen kan ikke oppbevares og må fortynnes med én gang. Bare den fortynnede oppløsningen kan oppbevares i inntil 24 timer ved 2-8ºC.

Legemidler skal ikke kastes i avløpsvann eller sammen med husholdningsavfall. Spør på apoteket hvordan du skal kaste legemidler som du ikke lenger bruker. Disse tiltakene bidrar til å beskytte miljøet

Pulveret til konsentrat til infusjonsvæske, oppløsning må rekonstitueres med vann til injeksjonsvæsker, fortynnet med 0,9 % natriumklorid infusjonsvæske og deretter administreres som intravenøs infusjon.

Fra et mikrobiologisk synspunkt skal legemidlet brukes umiddelbart. Dersom det ikke brukes umiddelbart, er brukeren ansvarlig for oppbevaring og forhold under bruk. Den rekonstituerte oppløsningen kan ikke oppbevares og må fortynnes med én gang. Bare den fortynnede oppløsningen kan oppbevares i inntil 24 timer ved 2-8ºC.

1. Antall hetteglass som skal rekonstitueres utregnes basert på den enkelte pasients vekt, og nødvendig antall hetteglass tas ut av kjøleskapet slik at de kan oppnå romtemperatur (beregn ca. 30 minutter). Hvert hetteglass med Fabrazyme er bare til engangsbruk.

2. Hvert hetteglass Fabrazyme 5 mg rekonstitueres med 1,1 ml vann til injeksjonsvæsker. Unngå at vannet til injeksjonsvæsker treffer pulveret med kraft, unngå også at oppløsningen skummer. Dette gjøres ved å tilsette vann til injeksjonsvæsker dråpevis ned langs innsiden av hetteglasset og ikke direkte på den lyofilisatet. Hvert hetteglass bør rulles og vippes forsiktig. Hetteglasset bør ikke snus, svinges eller ristes.

3. Den rekonstituerte oppløsningen inneholder 5 mg agalsidase beta per ml og er en klar fargeløs oppløsning. pH-verdien til den rekonstituerte oppløsningen er ca. 7,0. Før ytterligere fortynning må hvert hetteglass kontrolleres. Det sjekkes at oppløsningen ikke inneholder partikler, og at den ikke er misfarget. Oppløsningen skal ikke brukes dersom den er misfarget eller inneholder partikler.

4. Etter rekonstituering anbefales det at hetteglassene fortynnes med en gang for å minimalisere dannelse av proteinpartikler over tid.

5. Eventuelt ubrukt legemiddel eller avfall må destrueres i overensstemmelse med lokale krav.

6. Før tilsetting av nødvendig rekonstituert volum med Fabrazyme som kreves til pasientdosen, anbefales det å fjerne et tilsvarende volum med 0,9 % natriumklorid infusjonsvæske fra infusjonsposen.

7. Luftrommet i infusjonsposen fjernes for å minimalisere luft/væske-grensesnittet.

8. 1,0 ml (tilsvarende 5 mg) av den rekonstituerte oppløsningen trekkes sakte ut fra hvert hetteglass opptil det totale volum som kreves til pasientdosen. Filternåler skal ikke brukes, og oppløsningen skal ikke skumme.

9. Den rekonstituerte oppløsningen skal injiseres sakte direkte inn i 0,9 % natriumklorid infusjonsvæsken (ikke i gjenværende luftrom) til en endelig konsentrasjon på mellom 0,05 mg/ml og 0,7 mg/ml. Totalt volum på 0,9 % natriumklorid infusjonsvæsken (mellom 50 og 500 ml) utregnes basert på den individuelle dosen. Til doser på under 35 mg skal minimum 50 ml brukes, til doser på 35 til 70 mg brukes minimum 100 ml, til doser på 70 til 100 mg brukes minimum 250 ml, og til doser over 100 mg brukes bare 500 ml. Infusjonsposen snus forsiktig opp ned eller masseres forsiktig for å blande den rekonstituerte oppløsningen. Infusjonsposen skal ikke ristes eller beveges på for mye.

10. Det anbefales at den rekonstituerte oppløsningen administreres gjennom et lavt proteinbindende 0,2 µm in-line filter for å fjerne proteinpartikler, noe som ikke vil føre til tap av agalsidase beta- aktivitet. Til å begynne med skal i.v. infusjonshastighet ikke være mer enn 0,25 mg/min (15 mg/time). Infusjonshastigheten kan reduseres dersom det oppstår infusjonsrelaterte reaksjoner.

Etter at pasientens toleranse er godt etablert kan infusjonshastigheten økes i trinn på 0,05 til 0,083 mg/min (økninger på 3 til 5 mg/time) ved hver påfølgende infusjon. I kliniske studier med pasienter med klassisk sykdom ble infusjonshastigheten økt trinnvis for å nå en minimumvarighet på 2 timer. Dette ble oppnådd etter 8 innledende infusjoner med 0,25 mg/min (15 mg/time) uten noen infusjonsrelaterte reaksjoner, endring i infusjonshastighet eller avbrudd i infusjonen. En ytterligere reduksjon av infusjonstiden til 1,5 timer ble tillatt for pasienter uten nye infusjonsrelaterte reaksjoner i løpet av de siste 10 infusjonene eller uten rapporterte alvorlige bivirkninger innen de siste 5 infusjonene. Hver hastighetsøkning på 0,083 mg/min (~5 mg/time) ble opprettholdt i 3 påfølgende infusjoner, uten nye infusjonsrelaterte reaksjoner, endring i infusjonshastighet eller avbrudd i infusjonen, før påfølgende hastighetsøkninger.

For pasienter som veier < 30 kg, bør maksimal infusjonshastighet forbli på 0,25 mg/min (15 mg/time).